Orchard Therapeutics llega a un acuerdo con la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos, para la inclusión en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS) de Libmeldy®

Orchard Therapeutics, una compañía de Kyowa Kirin, ha anunciado que ha alcanzado recientemente un acuerdo con la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos, para la inclusión en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS) de Libmeldy® (atidarsagene autotemcel) para todos los niños elegibles con las formas de leucodistrofia infantil tardía y juvenil temprana sin manifestaciones clínicas de la enfermedad y con la forma juvenil temprana con manifestaciones clínicas tempranas de la enfermedad- colectivamente denominada leucodistrofia metacromática de inicio temprano.

La leucodistrofia metacromática de inicio temprano es una enfermedad neurometabólica ultra-rara, rápidamente progresiva, irreversible y en última instancia mortal, causada por un error en el gen responsable de codificar la enzima arilsulfatasa A (ARSA) que provoca daños neurológicos y regresión en el desarrollo. En la forma más grave de LDM, los bebés se desarrollan con normalidad, pero al final de la infancia empiezan a perder rápidamente la capacidad de andar, hablar e interactuar con el mundo que les rodea. Estos niños acaban deteriorándose hasta llegar a un estado vegetativo, que puede requerir cuidados intensivos las 24 horas del día, y la mayoría fallece en los cinco años siguientes a la aparición de los síntomas, lo que supone una enorme carga emocional y económica para la familiai.

"Libmeldy abre nuevas y enormes posibilidades para los niños en España con leucodistrofia metacromática de inicio temprano, que anteriormente no tenían opciones de tratamiento más allá de los cuidados de apoyo y al final de la vida," dice Cristiana Giani, country manager de Italia e Iberia en Orchard Therapeutics. "Estamos agradecidos por el acuerdo alcanzado con el SNS que permitirá un acceso amplio y sostenible al tratamiento para los pacientes elegibles y sus familias".

El acuerdo con el SNS sigue a acuerdos similares obtenidos con las autoridades de reembolso del Reino Unido, Irlanda, Alemania, Italia, Suecia, Islandia, Finlandia, Noruega, Bélgica y los Países Bajos. Con el reembolso ya asegurado, la empresa está trabajando para cualificar su séptimo centro de tratamiento europeo en España.

Según la bibliografía existente, se estima que la leucodistrofia metacromática de inicio temprano tiene una incidencia aproximada de uno de cada 100.000 nacidos vivos. En España, se supone que dos o tres niños nacidos con leucodistrofia metacromática de inicio temprano podrían ser potencialmente elegibles para el tratamiento anualmente. Como ocurre con muchas enfermedades pediátricas raras y potencialmente mortales, la detección y el diagnóstico precoces son fundamentales para garantizar los mejores resultados posibles para los pacientes, razón por la cual Orchard Therapeutics apoya los esfuerzos para ampliar el cribado neonatal de enfermedades como la leucodistrofia metacromática de inicio temprano que cumplen criterios de inclusión ampliamente aceptados para el cribado poblacional.