Inicio de la dosificación en centros de EE.UU. de VIRAGE, el ensayo clínico de fase 2b de VCN-01 en combinación con quimioterapia en el adenocarcinoma ductal pancreático. Las segundas dosis de VCN-01 intravenoso administradas a pacientes en España fueron bien toleradas y presentaron un perfil de seguridad acorde con ensayos clínicos anteriores. VIRAGE está en vías de finalizar la inscripción en el primer trimestre de 2024

Theriva™ Biologics (NYSE American: TOVX), una empresa diversificada de fase clínica que desarrolla terapias diseñadas para tratar el cáncer y enfermedades relacionadas en áreas de gran carencia, ha presentado los resultados financieros del segundo trimestre cerrado el 30 de junio de 2023, y ha ofrecido información actualizada de la empresa.

"Estamos satisfechos por el progreso constante registrado en el primer semestre de 2023 y esperamos poder poner en práctica las prioridades clave de nuestro adenovirus oncolítico de administración sistémica y programa líder, VCN-01, en indicaciones y combinaciones terapéuticas clave", afirma Steven A. Shallcross, consejero delegado de Theriva Biologics. "En particular, hemos iniciado la dosificación en centros de EE.UU. de VIRAGE, el ensayo de fase 2b de VCN-01 en pacientes con adenocarcinoma ductal pancreático (PDAC) metastásico recién diagnosticado. La dosificación en España se inició en enero de 2023 y los primeros pacientes han recibido ya sus segundas dosis de VCN-01 intravenoso, que fueron bien toleradas y presentaron perfil de seguridad acorde con ensayos clínicos anteriores. VIRAGE está en vías de finalizar la inscripción en el primer trimestre de 2024. Alcanzar este hito crucial contribuye al fuerte impulso del ensayo, y la decisión de la FDA de conceder la designación de medicamento huérfano al VCN-01 para pacientes con cáncer de páncreas, para los que existe una necesidad urgente de nuevas opciones de tratamiento, nos estimula aún más".

El Sr. Shallcross añade: "los cada vez más numerosos datos clínicos que subrayan el mecanismo de acción multimodal del VCN-01, solo o en combinación con productos de quimioterapia e inmunoterapia, nos infunden ánimos. En el próximo Congreso anual de la ESMO que se celebrará en Madrid, los investigadores presentarán datos de supervivencia del estudio en curso del VCN-01 en combinación con durvalumab en pacientes con carcinoma de células escamosas de cabeza y cuello metastásico o recurrente, los cuales constituirán los primeros datos clínicos sobre la viabilidad de combinar el VCN-01 con un inhibidor del punto de control inmunitario. Estos resultados se basan en los impactantes datos de seguridad, bioquímicos y mecanísticos presentados el año pasado, que demostraban que el VCN-01 mejoraba la inmunogenicidad tumoral en pacientes previamente refractarios a la inmunoterapia. Asimismo, esperamos con interés las próximas conversaciones con las agencias reguladoras, previstas para el segundo semestre de 2023, para tratar el desarrollo del VCN-01 como coadyuvante de la quimioterapia en pacientes pediátricos con retinoblastoma avanzado. Por otra parte, conforme seguimos explorando el beneficio clínico sinérgico potencialmente amplio del VCN-01, mantenemos nuestro compromiso de buscar nuevos candidatos a virus oncolíticos para aprovechar nuestra innovadora tecnología Albumin Shield, que tiene un enorme potencial para nuestra cartera de productos".

Hitos recientes del programa e hitos previstos:

VCN-01:

La dosificación está en marcha y la inscripción sigue avanzando para VIRAGE, el ensayo aleatorizado, controlado, multicéntrico y abierto de fase 2b de VCN-01 en combinación con quimioterapia de tratamiento estándar (gemcitabina/nab-paclitaxel) como terapia de primera línea en pacientes con PDAC metastásico de diagnóstico reciente. Inicio de la dosificación en centros de EE.UU. tras el inicio de la dosificación en España en enero de 2023. En España, los primeros pacientes han recibido ya sus segundas dosis de VCN-01 intravenoso, que fueron bien toleradas y presentaron perfil de seguridad acorde con ensayos clínicos anteriores. Se espera que el ensayo inscriba a 92 pacientes y, está en vías de finalizar la inscripción (primer trimestre de 2024).

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE.UU. (FDA) ha concedido la designación de medicamento huérfano al VCN-01 para el tratamiento del cáncer de páncreas. Anteriormente, la FDA concedió la designación de fármaco huérfano al VCN-01 para el tratamiento del retinoblastoma.

La Universidad de Pensilvania ha presentado los datos iniciales de dos pacientes con cáncer de ovario y un paciente con cáncer de páncreas en su estudio patrocinado por investigadores que combina VCN-01 con células huCART-meso. La presentación en la Cellicon Valley conferencia celebrada el jueves 22 de junio de 2023 demostró la viabilidad de administrar VCN-01 con células huCART-meso y aportó pruebas de la persistencia tanto del VCN-01 como de las células T CAR, lo que respalda la oportunidad potencial de VCN-01 en combinación con productos de inmunoterapia para tratar tumores sólidos.

La dosificación está en marcha y se está realizando el cribado para el ensayo clínico del VCN-01 patrocinado por el investigador en pacientes con tumores cerebrales de alto grado que tienen programada una resección quirúrgica. El primer paciente recibió la dosis en enero de 2023 y el ensayo se está llevando a cabo en el Hospital Universitario St. James del Reino Unido, en colaboración con la Universidad de Leeds. Si los resultados demuestran que el VCN-01 intravenoso consigue penetrar en tumores cerebrales que de otro modo únicamente serían accesibles mediante cirugía, el resultado podría ser transformador para los pacientes al proporcionar una posible línea de tratamiento sistémico.

Hitos adicionales previstos:

Presentación de los datos de un estudio de fase 1 patrocinado por investigadores que evalúa el VCN-01 en combinación con durvalumab para pacientes con carcinoma de células escamosas de cabeza y cuello metastásico o recurrente (CCECC m/r) en el Congreso de la ESMO que se celebrará en Madrid (España) del 20 al 24 de octubre de 2023.

La empresa tiene previsto reunirse con la FDA (segundo semestre de 2023) para tratar el desarrollo clínico y la posible vía de registro del VCN-01 como coadyuvante de la quimioterapia en pacientes pediátricos con retinoblastoma avanzado.

SYN-004 (ribaxamasa):

La dosificación está en marcha para el ensayo clínico de fase 1b/2a en curso, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de SYN-004 (ribaxamasa) en receptores de trasplantes alogénicos de células hematopoyéticas (TCH) para la prevención de la enfermedad aguda de injerto contra huésped (EICH aguda). En los pacientes con TCH tratados con meropenem IV, SYN-004 resultó ser bien tolerado y no se detectó SYN-004 en las muestras de sangre de la mayoría de los pacientes evaluables. El ensayo está en vías de completar la segunda cohorte (primer trimestre de 2024).

Novedades a nivel de empresa:

En mayo de 2023, el Dr. Ramon Alemany fue nombrado vicepresidente sénior de descubrimiento de fármacos. Además de supervisar los proyectos de descubrimiento y desarrollo de Theriva, el Dr. Alemany seguirá ocupando el cargo de presidente del Consejo Científico Asesor.

El Dr. Alemany es responsable del Grupo de Inmunoterapia y Viroterapia del Programa ProCURE del Institut Català d'Oncologia (ICO) y del Programa Oncobell del Institut d'Investigació Biomèdica de Bellvitge (IDIBELL). El laboratorio del Dr. Alemany ha desarrollado adenovirus oncolíticos únicos que son altamente selectivos en su replicación en células tumorales, con modificaciones para dirigirse al tumor, la degradación del estroma tumoral, la evasión de anticuerpos neutralizantes y la promoción de la inmunogenicidad tumoral.

Resultados financieros del segundo trimestre cerrado a viernes, 30 de junio de 2023

Los gastos generales y administrativos ascendieron a 2,7 millones de dólares estadounidenses en el trimestre cerrado a 30 de junio de 2023, frente a los 1,5 millones de dólares estadounidenses del trimestre cerrado a 30 de junio de 2022. Este aumento del 80% se debe principalmente al incremento de los gastos relacionado con el valor razonable de la contraprestación contingente por valor de 0,9 millones de dólares estadounidenses, junto con el aumento de los honorarios de auditoría y consultoría, gastos de viajes y gastos administrativos relacionados con VCN no incluidos en el ejercicio anterior, compensados por una disminución de los gastos de legales relacionados con la adquisición de VCN. El coste relacionado con los gastos de compensación basada en acciones fue de 106.000 dólares estadounidenses en el trimestre cerrado a 30 de junio de 2023, frente a los 86.000 dólares estadounidenses del trimestre cerrado a 30 de junio de 2022. 

Los gastos de investigación y desarrollo descendieron hasta 3,1 millones de dólares estadounidenses en el trimestre cerrado a 30 de junio de 2023, frente a los cerca de 3,5 millones de dólares estadounidenses del trimestre cerrado a 30 de junio de 2022. Esta reducción del 10% se debe principalmente a la disminución de los gastos relacionados con su ensayo clínico de fase 1b/2a de SYN-004 (ribaxamasa) en receptores de TCH alogénicos ensayo clínico de fase 1a de SYN-020, y a la disminución de los gastos de fabricación relacionados con su ensayo clínico de fase 1a de SYN-020, contrarrestada por el aumento de los gastos de ensayos clínicos relacionados con el VCN-01. Se preveé que los gastos de investigación y desarrollo se incrementen conforme se continúe la inscripción en el ensayo clínico de fase 2 de VIRAGE de VCN-01 en PDAC, y el ensayo clínico de fase 1 en curso en retinoblastoma, se amplíen las actividades de fabricación GMP para VCN-01, y sigamos apoyando el VCN-11 y otras iniciativas preclínicas y de descubrimiento. El coste relacionado con los gastos de compensación basada en acciones fue de 40 000 dólares estadounidenses en el trimestre cerrado a 30 de junio de 2023, frente a los 27 000 dólares estadounidenses relacionados con los gastos de compensación basados en acciones para el trimestre cerrado a 30 de junio de 2022.

La partida 'Otros ingresos' ascendió a 377.000 dólares estadounidenses en el trimestre cerrado a 30 de junio de 2023 frente a los 17.000 dólares estadounidenses del trimestre cerrado a 30 de junio de 2022. En el trimestre cerrado a 30 de junio de 2023, la partida 'Otros ingresos' se compone principalmente de ingresos por intereses por valor de 381.000 dólares estadounidenses y ganancias por cambio de divisas de 4.000 dólares estadounidenses. En el trimestre cerrado a 30 de junio de 2022, la partida 'Otros ingresos' se compone principalmente de ingresos por intereses por valor de 26 000 dólares estadounidenses contrarrestados por la pérdida por cambio de divisas de 9000 dólares estadounidenses.

El efectivo y los equivalentes de efectivo ascendieron a 34,2 millones de dólares estadounidenses a 30 de junio de 2023, frente a los 41,8 millones de dólares estadounidenses a 31 de diciembre de 2022.