Dos estudios preclínicos realizados por el Dr. Riichiro Abe, destacado dermatólogo y catedrático de Dermatología de la Universidad de Niigata, indican que el anticuerpo monoclonal PC111 puede aliviar el síndrome de Stevens-Johnson al eliminar el exceso de ligando Fas circulante
PinCell, una empresa biotecnológica que desarrolla una terapia de primera clase para enfermedades cutáneas autoinmunes raras y debilitantes, ha anunciado hoy que dos estudios preclínicos realizados en Japón por un equipo especializado indican que su principal candidato, PC111, puede ser eficaz en el tratamiento del síndrome de Stevens-Johnson (SJS), una enfermedad cutánea aguda sin terapia aprobada.
El PC111 es un anticuerpo monoclonal que puede reducir drásticamente la sobreexpresión del ligando Fas (FasL), implicado en el pénfigo y otras enfermedades ampollosas de la piel.
El síndrome de Stevens-Johnson es una enfermedad cutánea rara y potencialmente mortal causada normalmente por una reacción alérgica grave a medicamentos o por exposición a sustancias químicas. Su forma más grave (TEN, Necrólisis Epidérmica Tóxica), es una enfermedad aguda que resulta mortal hasta en un 30% de los casos y requiere que los pacientes sean ingresados en una unidad de cuidados intensivos o de quemados. En la actualidad no existe ningún fármaco aprobado para la SJS/TEN; el tratamiento actual se centra en eliminar la causa, cuidar las heridas, controlar el dolor y minimizar las complicaciones a medida que la piel vuelve a crecer.
Los últimos estudios fueron realizados por un equipo dirigido por Riichiro Abe, profesor y catedrático de Dermatología de la Universidad de Niigata, centro de referencia para el SJS/TEN. Los estudios japoneses se llevaron a cabo utilizando muestras de sangre de pacientes humanos con SJS, que se inyectaron en ratones inmunodeprimidos y luego se expusieron al fármaco causante.
Se realizaron dos experimentos, uno in vitro y otro in vivo. Demostraron que el PC111 reducía notablemente la apoptosis de las células diana y la conjuntivitis (un signo temprano del SJS/TEN), gracias a su modo de acción que implica la unión al exceso de ligando Fas, implicado en el origen y desarrollo de la enfermedad. La conclusión a la que se llegó fue que el PC111 previene la muerte y el desprendimiento de la piel asociados a los niveles elevados de FasL, lo que permite una intervención terapéutica precoz potencialmente eficaz.
"Estamos muy entusiasmados con esta evidencia adicional y listos para entrar en estudios de habilitación IND, con vistas a iniciar estudios con PC111 en pacientes con SJS/TEN y pénfigo en unos 18 meses", dijo el Dr. Tony Amato, CEO de PinCell. "Confiamos en que PC111 tiene el potencial para seguir una vía de aprobación acelerada, de modo que los pacientes que sufren estas enfermedades raras y desatendidas puedan beneficiarse de él en el plazo más breve posible".
"Tenemos grandes esperanzas de que este anticuerpo mantenga a los futuros pacientes de SJS/TEN fuera de cuidados intensivos y les ayude a curarse rápidamente", dijo el Prof. Carlo Pincelli, CMO de la compañía, añadiendo que "los altos niveles de FasL se asocian con una serie de otras enfermedades dermatológicas y no dermatológicas en las que PC111 puede ser muy útil".